周报丨诺禾致源将迎科创板审议上会，青光眼基因治疗迎新希望

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　　119期

　　文章 | 基因慧 编辑 | 罗湘

　　头条

　　诺禾致源将迎科创板审议上会

　　近日上交所信息显示，上海证券交易所科创板股票上市委员会定于2020年11月10日上午9时召开2020年第101次上市委员会审议会议。届时将审议北京诺禾致源科技股份有限公司首发事项。

　　青光眼基因治疗新希望

　　11月5日发表于Nature Communications上的一项研究显示，来自英国剑桥大学的科学家们利用基因疗法使眼睛中受损的神经纤维再生，这一发现可能有助于开发青光眼的新疗法。

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　　https://www.nature.com/articles/s41467-020-19436-y#Sec9

　　政策

　　十四五规划

　　11月3日，新华社发布了《中共中央关于制定国民经济和社会发展第十四个五年规划和二〇三五年远景目标的建议》。其中，建议稿提出，坚持创新在我国现代化建设全局中的核心地位，把科技自立自强作为国家发展的战略支撑。

　　全国医疗器械临床评价标准化技术归口单位

　　即将筹建

　　11月3日，国家药监局综合司发布了关于同意筹建全国医疗器械临床评价标准化技术归口单位的复函，同意医疗器械技术审评中心筹建全国医疗器械临床评价（含临床试验）质量管理和通用要求标准化技术归口单位的申请。并公布了筹建工作有关程序和要求以及材料清单。

　　中国首个黏多糖贮积症Ⅱ型特效药上市

　　10月25日，在2020年中国罕见病大会上，中国首个且唯一的黏多糖贮积症Ⅱ型（MPSⅡ，又称亨特综合征）酶替代疗法海芮思（艾度硫酸酯酶β注射液）上市。海芮思是北海康成在中国成功商业化的第一个罕见病药物，拥有FDA孤儿药资格认证，且获得国家药品监督管理局的优先审评资格，填补了我国MPSⅡ酶替代治疗的临床空白。

　　Illumina NextSeq 550Dx测序仪

　　在获批用于临床诊断

　　近日，Illumina宣布旗下NextSeq 550Dx基因测序仪于2020年10月26日获得中国药监局的批准，将在临床上用于人源样本的人类DNA检测诊断。

　　科研

　　UBA1的体细胞突变与严重成人自身炎症性疾病相关

　　近日美国国立卫生研究院团队发表了关于UBA1的体细胞突变与严重成人自身炎症性疾病的关系的研究。研究阐述了仅发生在髓系造血干细胞中UBA1基因的突变，是导致成人自身全身性炎症疾病的重要原因。研究组还利用基因型驱动的方法，确定了看似不相关的成人发病炎症综合征之间的联系。

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　　doi : 10.1056/NEJMoa2026834

　　古基因组重塑

　　六千年来亚欧大陆东部草原人群迁徙及游牧帝国的崛起

　　11月5日，德国研究团队在Cell上发表了研究文章，从遗传学及考古学角度重塑史前游牧民族的迁徙及游牧帝国的崛起。研究填补了东亚草原古人群遗传结构的空白，通过分析最新产生的214个古代人类全基因组数据深入探讨六千年来匈奴及蒙古等游牧帝国崛起前及崛起后草原人群在遗传学考古学上祖源及文化的变迁史。

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　　https://doi.org/10.1016/j.cell.2020.10.015

　　新的孤独症谱系障碍分子亚型被发现

　　11月6日，《美国人类遗传学杂志》（AJHG）刊登了中南大学郭辉实验室和夏昆实验室合作完成的论文。 该研究报道了一个由NCKAP1基因突变导致的新的ASD（孤独症谱系障碍）分子亚型。

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　　https://doi.org/10.1016/j.ajhg.2020.10.002

　　CRISPR基因编辑疗法最新临床结果公布

　　11月5日，基因编辑公司CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals宣布，双方共同开发的CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX001的1/2期临床试验数据，已被美国血液学会（ASH）年会接受，将在全体科学会议作为口头报告公布。研究人员指出，这一早期数据意味着CTX001可能成为TDT（输血依赖性β地中海贫血症）和SCD（镰状细胞贫血）的潜在治愈性疗法。

　　全球最大的筛选数据库ZINC20上线

　　近日，加利福尼亚大学的教授发布了ZINC20（zinc20.docking.org），提出了新的搜索方法，解决传统基于原子分辨率搜索方法的弊端。新增的数据集包括10^10个分子，暂未添加到ZINC中。新增搜索工具包括全化合物相似搜索 SmallWorld及子结构检索及模式匹配Arthor。

　　参考信息>>

　　doi: 10.1021/acs.jcim.0c00675

　　产业

　　5家企业融资信息

　　

　　图：企业融资信息（来源/基因慧）

　　上周融资企业：艾博生物、药明巨诺、科济生物、瑞和生物和金匙医学。

　　10万人肠癌早筛多中心研究项目启动

　　11月1日，康立明生物宣布启动10万人肠癌早筛多中心研究项目。该项目“中国体检人群结直肠癌早期筛查项目——SDC2基因甲基化技术筛查结直肠癌应用多中心研究”由中国健康促进基金会、中华医学会健康管理学分会共同组织开展。课题组组长 为浙江大学附属第二人民医院宋震亚教授。

　　珀金埃尔默3.83亿美元收购Horizon

　　扩大其生命科学和基因组学服务

　　11月2日，PerkinElmer（珀金埃尔默）和细胞工程公司Horizon宣布达成协议，珀金埃尔默将以约3.83亿美元的价格收购Horizon，预计交易将于2021年第一季度完成。通过这项投资，珀金埃尔默将扩大其生命科学发现和应用基因组学服务。

　　Illumina公布2020年第三季度财报

　　营收环比增长26%

　　10月29日，Illumina公布了2020年第三季度财报。报告显示，Illumina的总收入为7.94亿美元，环比增长26％，同比下降12％。其中，测序总收入占总收入的89％，测序耗材收入同比下降5％。自今年年初以来，Illumina的股价已下跌约6.7％，而标准普尔500指数上涨了1.3％。

　　会议

　　首届中国卫生健康科技创新发展大会

　　由国家卫健委作为指导单位，国家卫生健康委医药卫生科技发展研究中心联合深圳市人民政府举办的 “ 首届中国卫生健康科技创新发展大会”，将于11月26至29日在深圳市召开。大会以“科技创新助力疫情防控”为主题。

　　中国POCT年会

　　由中国医疗器械行业协会现场快速检测（POCT）分会、重庆市江北区人民政府主办、重庆康巨全弘生物科技有限公司承办的“2020中国POCT年会”将于11月12-14日在重庆市召开。

　　深圳国际生物医药产业创新发展大会

　　2020深圳国际生物医药产业创新发展大会”定于11月18日-20日在深圳坪山举办。大会共设一个主会场和十个平行论坛， 68个主题报告，主会场报告专家中包含四位著名大学的生命科学学院院长。

　　拓展阅读

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　　关于基因慧

　　基因慧是数字生命健康领域创新服务平台。团队深耕行业十余年，从行研咨询、媒体资讯、产业数据库等方面提供优质内容服务。基因慧作为国发改产业研究合作单位，联合多家专业机构发布了多份基因及数字生命健康领域行研报告，参与组织发布了两份行业共识和一项团体标准，致力于建设产业信息大数据平台，服务生命科技创新创业。

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　　☆ 参与组织发布、

　　☆ 发布产业大数据平台

　　☆ 中国遗传学会生物产业促进委员会委员

　　☆ 发布数十份

　　☆ 组织基因检测联盟（筹）、

　　☆ 主办、

　　☆ 受邀为、、、等报告

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　　☆ 广东省精准医学应用学会政策研究应用分会常务委员

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