白血病患者迎来新选择：泊那替尼有望今年在国内上市

　　慢性髓性白血病（CML，慢性粒细胞白血病）是一种影响血液及骨髓的恶性肿瘤，发病率约占成人白血病的15%～20%。据《2021年中国慢性粒细胞白血病患者报告白皮书》发布的数据显示，在2533位受调研患者当中，有20.2%的患者耐药不耐受。BCR-ABL激酶区突变是导致酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗后耐药的重要机制之一，也是目前难以克服的突变之一。

　　泊那替尼（Ponatinib）是第三代Bcr-Abl酪氨酸激酶抑制剂，它对BCR-ABL以及包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体有突出效果，用于治疗对第一代、第二代TKI耐药的慢性髓性白血病患者。

　　

　　泊那替尼（Ponatinib）

　　泊那替尼最早于2012年12月获美国FDA批准上市，上市之初，主要用于治疗对酪氨酸激酶抑制剂耐药或不能耐受的慢性髓性白血病患者。

　　在国外进行的一项名为PACE的II期研究，评估了泊那替尼治疗慢性髓性白血病患者和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）患者的疗效和安全性。该临床研究总共招募了449名接受过2到3次TKI治疗的患者，接受泊那替尼45mg每日一次的治疗。

　　研究结果显示，在平均56.8个月随访期间，对于慢性期既往用药耐药或不耐受的慢性髓性白血病患者，主要细胞遗传学缓解（MCyR）率可达60%，完全细胞遗传学缓解率54%，主要分子学缓解（MMR）率40%。在中位随访期间，12个月时达到主要细胞遗传学缓解（MCyR）估计有82%，5年时达到主要分子学缓解（MMR）的患者估计有59%。

　　

　　另外研究人员还发现，缓解与长期结果相关。5年无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）分别高达53%和73%。

　　据国家药品监督管理局药品审评中心官网显示，泊那替尼的上市申请先后于2023年4月11日被纳入优先审评，5月12日正式被受理。这意味着，该药有望在今年内成功上市，为众多慢性髓性白血病及费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）患者带来治疗的新模式。

　　泊那替尼的上市申请被纳入优先审评

　　泊那替尼的上市申请获CDE受理

　　参考资料：

　　1. 中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网.Retrieved May 12,2023.

　　2. Ponatinibefficacy and safety in Philadelphia chromosome-positive leukemia: final 5-year results of the phase 2 PACE trial.Blood 2018 Mar 22.

　　3. Otsuka and ARIAD Announce New Drug Application for Ponatinib Submitted in Japan for the Treatment ofRefractory Leukemia.Retrieved Jan 19, 2016.

　　4.https://nctr-crs.fda.gov/fdalabel/services/spl/set-ids/16d804b6-4957-43ee-b18c-3b36ec37c5ac/spl-doc?hl=Ponatinib.

　　注：本文发布的目的在于传递更多信息，不做任何用药依据，具体用药指引请咨询主治医师。如涉及到作品内容、版权和其他问题，请与我号留言联系，我们将在第一时间删除内容。