河南省首例非血缘脐血移植治疗极重型再生障碍性贫血患儿顺利出舱
(通讯员:张蕾、蔡昊男)近期,郑大一附院南院区小儿血液科联合造血干细胞移植中心成功实施一例非血缘脐血移植治疗儿童极重型再生障碍性贫血,该患儿移植成功,顺利出舱。
丽丽(化名),女,4岁,自幼反复皮肤黏膜出血,查血小板显著低下,经基因检查确诊为先天性无巨核细胞性血小板减少症(CAMT)。CAMT是一种罕见的先天性骨髓衰竭性疾病,病初以血小板减少和巨核细胞增生不良为特征,疾病进展,可出现三系血细胞下降,发展成为重型/极重型再生障碍性贫血。
丽丽父母不断为孩子寻医访药,但结果都不理想,需要反复住院输注血小板维持治疗。1年前,患儿病情恶化,三系血细胞(粒细胞、红细胞、血小板)下降,进展为极重型再生障碍性贫血,需频繁住院输血,中粒细胞严重缺如,易继发重症感染,死亡风险很大。
造血干细胞移植是该患儿当前唯一的根治手段。家属为了孩子能够得到根治,彻底摆脱输血依赖、感染风险,慕名前往郑大一附院小儿血液科就诊。王叨教授在详细评估患儿病情后,建议尽早实施异基因造血干细胞移植术。
供者如何选择呢?丽丽为独生子女,无同胞供者,中华骨髓库中未找到合适供者,患儿父母为致病基因携带者,行单倍体移植后期排异风险较大。
脐血干细胞抗原性弱,脐血移植相对于骨髓/外周血造血干细胞移植,移植后移植物抗宿主病(GVHD)的发生率低,患者长期生活质量较好,但脐血干细胞数量有限,植入失败率较高,尤其是对于再生障碍性贫血移植失败率更高。所以,目前国内开展脐血移植治疗再生障碍性贫血的移植中心较少,我省尚未开展此类移植。
王叨教授、张蕾主治医师提出多学科会诊,与造血干细胞移植中心的曹伟杰教授、邢海洲教授、边志磊教授等多位移植专家反复讨论患儿病情及不同类型移植预后,大家一致决定选择非血缘脐血移植,在与家属充分沟通移植风险后,为患儿制定了周密的脐血干细胞移植方案,最终选定了一份山东脐血库的脐血。
5月5日,该患儿转入郑大一附院南院区造血干细胞移植中心移植舱接受超大剂量化疗预处理,预处理期间患儿出现恶心、呕吐、食欲差等胃肠功能紊乱、电解质紊乱、肝功能损伤等并发症,在张蕾主治医师和护理团队的精心治疗下均得到缓解。 5月16日,患儿在回输脐血干细胞后出现高血压脑病、反复抽搐、低氧血症、心功能不全,经医护人员彻夜守护、积极抢救后,患儿病情逐渐缓解,之后又经历脓毒血症、植入前综合征、肺部感染等合并症,最终在王叨教授、张蕾主治医师的精心救治下,在造血干细胞中心王瑞护士长带领的护理团队悉心护理下,脐血干细胞终于在患儿体内生根发芽,移植后+20天中性粒细胞植入成功,达到出舱标准。
6月6日是该患儿出舱的日子,王叨教授和王璐教授给患儿送上了早早准备好的“六一”儿童节礼物,小儿血液科李样护士长对患儿家属详细讲解出舱后饮食及护理注意事项。面对全体医护对患儿的关心和爱护,患儿家属给王叨教授团队及干细胞移植中心王瑞带领的护理团队分别送上锦旗表示由衷的感谢。
郑大一附院小儿血液肿瘤专业王叨教授带领儿科移植团队2015年率先在河南省儿科界独立开展儿童造血干细胞移植术,使该院成为全省开展儿童造血干细胞移植最多的单位,且在脐血干细胞移植方面有着丰富的临床经验。此次非血缘脐血移植成功治疗儿童极重型再生障碍性贫血,系河南省首例,为后续类似病例的治疗积累了宝贵的经验。
郑大一附院南院区造血干细胞移植中心在2022年12月26日全面启用,拥有现代化层流病房39间,具备年移植400例以上的潜力,在宋永平教授、姜中兴主任、万鼎铭主任的指导和支持下,可为更多的需要移植的血液病患儿提供更加优良的医疗保障。
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