协和医生说 ｜ 关于药物临床试验那些事儿

　　01 临床试验的起源

　　

　　1747年5月20日，苏格兰海军军医詹姆斯·林德（James Lind）在索尔兹伯里号上选了12名患有坏血病并具有相似症状的船员开展了著名的“坏血病临床试验”，他将12名患有坏血病船员分为6组，每组2人，6个组接受不同的饮食补充互为对照，最终吃了柑橘和柠檬的2名船员症状逐渐好转。

　　此后，英国海军部下令所有船只都供应柠檬汁，到18世纪末，坏血病便从英国皇家海军中消失了。这是世界上第一个对照试验，也成为了现代临床试验的起源。开创了“临床试验”的先河。

　　James以A treaties of the scurvy为题，报告了该试验结果，而他也被认为是临床对照试验历史发展的先驱者之一。

　　02?什么是药物临床试验？

　　

　　指在人体（患者或健康志愿者）进行药物的系统性研究，意在发现或验证某种试验药物的作用、不良反应及（或）试验药物的吸收、分布、代谢和排泄，目的是确定药物的疗效与安全性。

　　03?为什么要参加药物临床试验？

　　

　　对患者受试者而言，参与药物临床试验可以获得研究医生及其团队的医疗服务；也有机会提前找到适合自身疾病的新药，从而使病情得到缓解；同时，与试验相关的药物和检查都是免费的，在可能获得较好疗效的同时也减轻了一定的经济压力。

　　对健康受试者而言，参加药物临床试验是为了确定新药物的安全性和人体耐受性，并为确定合理的给药剂量提供依据，受试者没有预期的直接临床获益，但试验项目申办者会为受试者提供适当的营养补助及交通补助。

　　如果试验药物最终获得国家药品监管部门批准上市，那么千千万万的患者也将因此而受益。

　　04?药物临床试验安全吗？

　　

　　药物临床试验的实施都应遵守《赫尔辛基宣言》中的伦理道德原则，在任何时候保护受试者的安全和权益都是药物临床试验的首要条件，同时还应符合药物临床试验质量管理规范（GCP）及现行相关的管理法规。

　　试验阶段是人类攻克疾病的必经之路，而试验风险和受益是并存的，国家为保障受试者的安全，制定了很多的法律法规、规范性文件、指导原则等来监督和管理临床试验，我们开展任何一项临床试验都必须基于《中华人民共和国药品管理法》《药品注册管理办法》《药物临床试验质量管理规范》等国家法律法规的要求，让临床试验有法可依。

　　在试验实施的过程中，还有国家药品监督管理局的检查、药企的监查和稽查、医院临床试验管理部门的质量控制及医院伦理委员会的跟踪审查等，均是为了保证临床试验的规范执行，防止试验的偏差，最大限度地保证受试者的权益不受侵害。

　　05?药物临床试验一定有效吗？

　　

　　参与药物临床试验并不一定能达到预期疗效。

　　首先，由于试验设计的要求，受试者可能会被分到试验药物组，也可能会被分到试验对照组（同类型上市药物/安慰剂）；再者，因个体的差异性也会导致药效差异。

　　因此，研究医生会监测记录受试者对于试验药物的不良反应及疗效。当受试者发生不良反应无法耐受时，研究医生会通过全面评估来判断受试者是否能继续用药。

　　当然，受试者也有权依据自身情况随时退出试验。

　　06?谁都能参加药物临床试验吗？

　　

　　药物临床试验的研究者需要充分评估患者/健康志愿者的个体情况，并按照试验中严格的“入选、排除标准”，通过筛选，满足条件者才能参加药物临床试验，成为一名受试者。

　　而这些标准并不是用来拒绝人们参与试验，相反，而是判断人们是否适合参加，来保障参与试验的受试者安全。