阿伐替尼片获FDA批准用于治疗惰性系统性肥大细胞增多症成人患者

　　新快报讯 6 月 5 日，港股创新药企基石药业宣布，其同类首创精准治疗药物 KIT/PDGFRA 抑制剂泰吉华（阿伐替尼片）已被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）成人患者。

　　ISM 是一种罕见的血液系统疾病，可广泛累及多个器官系统并出现一系列异常症状，显著影响患者的生活质量。值得注意的是，泰吉华是全球首个且目前唯一获批用于治疗该疾病的药物。据了解，此前 FDA 已经批准泰吉华用于胃肠道间质瘤（GIST）和晚期系统性肥大细胞增多症（SM）患者，中国和欧盟也已批准泰吉华上市销售。

　　据了解，泰吉华称得上是一款真正意义上的突破性疗法，先后在其三项适应症（GIST、ISM 和晚期 SM）上被美国 FDA 授予突破性疗法认定（BTD）。值得一提的是，基石药业成功上市的另外三款创新药普吉华（普拉替尼胶囊）、择捷美（舒格利单抗注射液）、拓舒沃（艾伏尼布片），在各自适应症或拟定适应症上也都获得过美国 FDA 或中国国家药品监督管理局（NMPA）授予的 BTD。

　　根据《成人系统性肥大细胞增多症诊断与治疗中国指南（2022 年版）》估算，我国晚期 SM 的 2024 年新发人数约 1000 人，ISM 的发病人数约晚期 SM 的 5-10 倍，新发人数约 5000-1 万人。

　　据公开资料显示，SM 是一种罕见的疾病，约 95% 的患者是由 KITD816V 突变引起的。特征是肥大细胞失控性地增殖和激活导致多器官系统出现各种慢性、严重和突发症状。大多数患者属于 ISM，少部分则为晚期 SM。既往采用的多种药物对 ISM 疗效有限，疾病负担对患者的生活质量产生严重的负面影响。此前，全球范围内无批准的治疗 ISM 的疗法。

　　此次泰吉华 ISM 适应症是基于 PIONEER 研究的积极结果，相较于安慰剂组，每日一次泰吉华治疗能明显改善疾病症状和肥大细胞负荷，且安全性更优。PIONEER 研究是一项双盲、安慰剂对照的研究，也是迄今为止该疾病领域规模最大的一项研究。

　　据了解，PIONEER 研究的详细结果，包括另一项开放标签、扩展研究中的接受 48 周泰吉华治疗的临床获益数据，已于 2023 年 2 月在美国过敏、哮喘和免疫学学会（AAAAI）年会上公布。此外，泰吉华 PIONEER 研究的详细数据已于 2023 年 5 月 23 日在《新英格兰医学杂志》（NEJM）子刊 NEJM Evidence 上发表。

　　泰吉华市场潜力巨大。根据 Fierce Pharma 报道，此次泰吉华 ISM 适应症获批之后，该药物在整个 SM 适应症领域的年销售峰值有望达到 15 亿美元。

　　目前，泰吉华已在中国大陆、中国台湾、中国香港等地获批上市。泰吉华获得 NMPA 批准用于治疗不可切除或转移性 PDGFRA 外显子 18 突变（包括 D842V 突变）胃肠道间质瘤（GIST）成人患者，并获中国首部《成人系统性肥大细胞增多症诊断与治疗中国指南（2022 年版）》推荐为一线用药，是国内唯一一款用于一线治疗 PDGFRA D842V 基因突变 GIST 的药物。

　　此外，泰吉华在 KIT D816V 突变复发 / 难治性急性髓系白血病和 KIT 17/18 突变 GIST 也表现出优异的治疗潜力。综合考虑，中国每年新确诊的 PDGFRA 外显子 18 或 KIT 突变肿瘤患者人数可达 4.5 万人。

　　商业化方面，基石药业已经通过广泛的医生教育、在诊断及治疗标准化方面与行业协会展开合作以及与诊断公司合作，形成了针对目标疾病的精准药物治疗模式，同时也推动了泰吉华列入惠民保项目，进一步提高药物的可及性及可负担性。同时，泰吉华通过 " 泽泰而安 "2.0 患者救助项目援助药品，减轻疾病对患者家庭和社会的负担，提高患者生活质量。

　　采写：新快报记者 梁瑜