20位生物医药女性精英（2023年）

　　转自：药事纵横

　　声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。

　　美国东部时间7月20日，Endpoints对2023年生物医学领域的20位杰出女性（Womenin Biopharma23）榜单做出公布。在生物技术的最高职位上，女性的代表性仍然很低，然而这些杰出代表在生物医药领域冲锋陷阵，未来将有更多的女性在这条道路上获得成功，推动生物医学的发展。

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　　连续创业者帮助其他女性创办自己的公司

　　Sangeeta Bhatia

　　麻省理工学院（MIT）马伯尔癌症纳米医学中心主任

　　Bhatia博士在2020年与其同事创建了麻省理工学院教员创始人计划（MITFaculty Founder Initiative），旨在帮助麻省理工学院的更多女性创办自己的生物技术公司。

　　GlympseBio公司是其中一个出自她实验室的公司，其专注于开发微创活检技术协助各式疾病的诊断。该公司开发了一种可吸入的呼吸分析仪版本以及一种液体活检版本的微创活检技术，可以通过简单的抽血来检测疾病。他们在纤维化疾病中的先导项目已经完成了1期试验，该团队正在研究另一个检测和监测肝癌的候选项目。

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　　CAR-T专家引领下一代平台

　　Jennifer Brogdon

　　诺华（Novartis）生物医学研究所免疫肿瘤和血液学细胞与基因治疗负责人

　　2011年，Brogdon博士与宾夕法尼亚大学的早期CAR-T细胞治疗合作伙伴展开合作，并最终带来了诺华的CAR-T疗法Kymriah（tisagenlecleucel）治疗淋巴瘤。Brogdon博士并率先开发一个名为T-Charge的下一代平台，T-Charge疗法是一种名为rapcabtageneautoleucel (YTB323) 的自体CD19定向CAR-T细胞疗法，可以在不到两天的时间内生产出来。诺华二月份表示，正在一线治疗高风险大B细胞淋巴瘤患者中评估该候选药物。诺华称该平台可以在加快细胞生产过程的同时促进患者应答。

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　　细胞治疗初创公司首席运营官谈论制造和获取

　　Kathryn Penkus Corzo

　　bit.bio总裁兼首席运营官

　　KathrynPenkus Corzo于2021年加入bit.bio，担任首席运营官，此前该生物技术公司获得了1.03亿美元的B轮融资，并在大型制药公司工作了数十年。现在已经18个月了，她将把职业生涯的下一部分奉献给细胞疗法。她拥有肿瘤学背景，曾任赛诺菲isatuximab项目负责人，isatuximab是一种CD38抗体，于2020年获得FDA批准用于三线多发性骨髓瘤，现在品牌为Sarclisa。Corzo女士认为通过改善来源细胞、降低成本和解决患者免疫功能低下的挑战是使得细胞疗法能造福更多患者的关键。“我想把我职业生涯的下一阶段致力于发展能使细胞疗法造福数百万患者的能力。”Corzo女士说道。

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　　辉瑞高管寻求发挥制药巨头合作伙伴的作用

　　Kathy Fernando

　　辉瑞CentreOne高级副总裁和负责人

　　Fernando领导辉瑞CentreOne和最近推出的辉瑞Ignite，分别是这家制药巨头的CDMO部门以及端到端开发和临床服务项目。这Fernando长期以来一直对免疫学和传染病感兴趣。在博士学位即将结束时，她对科学与商业的交叉点特别感兴趣，这促使她在德勤(Deloitte)从事咨询工作，然后于2014年加入辉瑞(Pfizer)，曾担任mRNA科学规划主管。费尔南多说，辉瑞现在专注于生态系统的一个特定子集，主要寻找符合“高创新标准”、在科学上有前景并带来属于其重点研发领域的想法的合作伙伴。

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　　Alnylam首席执行官对下一波RNAi疗法寄予厚望

　　Yvonne Greenstreet

　　Alnylam首席执行官

　　Greenstreet博士在2016年加入Alnylam，担任首席运营官，当时该公司仍在试图证明它可以用合成的RNA分子（称为小干扰RNA）来制造药物，以阻止致病蛋白质的产生。今年早些时候，Alnylam报道了一项新的壮举：表明单次注射实验性RNAi疗法可以在很长一段时间内击倒与阿尔茨海默病相关的蛋白质。这标志着该公司首次涉足脑部疾病领域，这一举措由首席执行官YvonneGreenstreet领导。

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　　为了追求“毫无疑问的全新”，Normunity首席执行官突破了I/O的界限

　　Rachel Humphrey

　　Normunity创始首席执行官

　　Humphrey博士目前领导Normunity，这是一家由耶鲁大学教授陈列平共同创立的早期初创公司，其研究为PD-1/PD-L1免疫疗法成为癌症治疗的基石铺平了道路。现在，在Normunity，结合了“正常”和“免疫”这两个词，Humphrey博士和他的团队正在开发抗体，他们希望能够打破免疫系统和肿瘤细胞之间的墙壁，这样身体的正常免疫系统或免疫疗法就可以进入并清除癌症。

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　　两位科学家在追随科学的过程中冒着风险，帮助Dupixent成为了超级重磅炸弹

　　Elizabeth Laws，赛诺菲副总裁兼免疫学和炎症全球项目负责人& Marcie Ruddy，Tectonic Therapeutic首席医学官

　　当Dupixent于2017年首次获批用于治疗特应性皮炎时，它的重磅炸弹地位还远未确定。在赛诺菲的Laws和再生元的MarcieRuddy成为两位关键科学家的指导下，通过一系列临床开发策略，使得Dupixent现在成为一款用于超过60万名病患、治疗多项适应症的重要疗法。他们的策略部分是基于当他们对科学充满信心时将药物直接进入III期研究。Dupixent通过阻断IL-4和IL-13两种分子来调节称为2型炎症的免疫反应。为了弄清楚接下来该在哪里服用这种药物，Laws和Ruddy搜索了整个疾病领域，寻找与2型炎症相关的病症。

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　　表示分散式临床试验将继续存在

　　Michelle Longmire

　　Medable首席执行官

　　Medable是一家专注开发分散临床试验（DCT）平台的公司，至今其已完成超过5亿美元的融资。Medable总部位于加利福尼亚州，是一家以患者为中心、帮助药物研究人员将临床试验扩展到医院以外的临床研究云平台提供商。该平台现已通过在60个国家/地区的150多个分散和混合临床试验部署其SaaS平台，为全球超过100万患者和研究参与者提供服务。

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　　Moderna早期研究负责人描绘了mRNA技术超越疫苗的未来

　　Rose Loughlin

　　Moderna研究与早期开发高级副总裁

　　RoseLoughlin博士领导着一支大约500人的团队，其中大部分是科学家，他们主要从事Moderna研发管线中未列出的项目。其中包括除传染病疫苗之外的所有治疗领域的探索性研究和临床前研究，以及该公司致力于改进其mRNA和脂质纳米颗粒技术的平台科学团队。这包括针对除传染病疫苗以外，所有治疗领域的探索性研究和临床前研究，以及其mRNA和脂质纳米颗粒技术平台的改进。

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　　CAR-T领导者的非传统生物制药之路

　　Crystal Mackall

　　斯坦福癌症细胞治疗中心创始主任、CARGO Therapeutics联合创始人

　　作为一名对免疫学感兴趣的医生，Mackall博士在美国国立卫生研究院（NIH）就职期间加入该机构癌症免疫疗法的研究计划，并成为生物医药公司在CAR-T疗法上的领导者之一。她在NIH的第一项任务是研究T细胞稳态。她的研究帮助确定了胸腺在调节T细胞中的作用，为后代干细胞疗法奠定了基础。她希望她早期在骨髓移植方面的工作，以及如何选择性地移植供体细胞而不进一步消耗其他细胞的见解，有一天可能会为此类患者带来强度较低的预处理方案。

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　　Melinta首席执行官在抗生素领域渡过难关

　　Christine Ann Miller

　　Melinta Therapeutics首席执行官兼总裁

　　Miller女士在2020年担任MelintaTherapeutics的首席执行官兼总裁，加入公司一年后制定了成为抗生素以外急症护理领域领导者的计划。该公司正在推出一种新的抗真菌药物Rezzayo，该药物于3月份获得批准用于治疗念珠菌血症和侵袭性念珠菌病。

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　　认识一下“从头开始”构建Organon研发管线的女性

　　Sandra Milligan

　　Organon研发负责人

　　Milligan博士曾在安进(Amgen)、基因泰克(Genentech)和默克(Merck)等公司担任过职务。正是这种终生价值的角色促使她担任目前默克旗下女性健康生物制药子公司Organon的研发主管一职。Organon是一家来自默沙东、专注于妇女健康疗法开发的生物科技公司。Milligan博士正在领导建立一个妇女健康新药的管线——这是一些大型药企在近期没有那么感兴趣的治疗领域。然而她认为，在一家专注于女性健康的公司里才有机会真正聚集女性的声音，并强调这类早期临床公司需要更多机会来完成其疗法开发的目标。

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　　首席科学官描绘?癌症治疗的“新未来”

　　Li Peng

　　Palleon Pharmaceuticals首席科学官

　　PalleonPharmaceuticals专注于开发靶向唾液酸多糖（sialoglycans）来调节癌症患者免疫系统以治疗癌症的疗法。Peng博士在Palleon公司完成4700万美元的A轮融资后的数月加入担任发现高级总监一职，并于2020年成为该公司的首任首席科学官。Palleon目前的方法是使用一种酶来裂解唾液聚糖末端的唾液酸，防止其与称为siglecs的抑制性受体结合。Palleon公司最近向美国癌症研究协会（AACR）递交1期试验数据，表明其主要候选药物E-602显示出剂量依赖性的去唾液酸化和免疫系统激活的迹象。

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　　通过解决关键挑战，这位高管可以帮助再生元在基因药物领域赢得新的声誉

　　Leah Sabin

　　再生元基因疗法执行总监

　　Sabin博士在2015年加入再生元后不久便开始研究解决基因疗法在肝外递送问题的潜在方案。Sabin用抗体片段装饰了AAV（基因治疗的主力）的表面，这些抗体片段可以引导病毒进入肌肉、穿过血脑屏障或进入其他难以到达的器官。她还帮助开发了双特异性抗体，这类抗体可通过同时靶向AAV与特定细胞类型来促进病毒载体的靶向递送。Sabin目前正致力于将这些工程病毒与CRISPR基因编辑疗法配对，以帮助将DNA插入基因组的特定位点。她希望与IntelliaTherapeutics 共同开发的这项技术能够带来更持久的治疗，特别是对于随着成长可能失去基因疗法益处的儿童。

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　　Genmab愿景的关键规划者带领抗体制造商度过风雨

　　Martine van Vugt

　　Genmab执行副总裁兼首席战略官

　　多年来，vanVugt博士在Genmab公司倡导一种战略业务开发方法，推动其抗体疗法向前发展。她倡导采用战略业务发展方法来推动Genmab的抗体发展，然后围绕她在职业生涯早期研究过的同一抗体（daratumumab）领导了交易谈判。强生(J&J)旗下杨森(Janssen)于2012年获得了该药物的许可，并于2015年被批准为Darzalex，这是目前市场上七种Genmab产品中的第一个。

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　　传染病专家强调团队合作和压力下的恢复能力

　　Tonya Villafana

　　阿斯利康（AstraZeneca）疫苗和免疫治疗全球特许负责人兼副总裁

　　TonyaVillafana在生物制药领域的职业生涯跨越了数十年，跨越了多个国家和大洲。现在，她担任阿斯利康副总裁兼传染病全球特许经营负责人，此后一直致力于疟疾、流感、埃博拉病毒的研究，最近还研究了一种RSV抗体，该抗体获得FDA批准，可在婴儿的第一个RSV季节提供保护。这种预防性抗体被称为Beyfortus，是通过与赛诺菲合作创建的。虽然赛诺菲在美国主导该项目的启动，但Villafana是阿斯利康该项目的首席科学家。

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　　构建生物技术初创公司和女性领导力网络

　　Angie You

　　Architect Therapeutics首席执行官

　　2021年12月，赛诺菲宣布收购当时由You博士担任首席执行官的Amunix癌症疗法开发公司。在完成此交易不久，You博士接任了ArchitectTherapeutics公司首席执行官一职。在她加入Amunix之前，她曾在麦肯锡与风投公司Venrock就职，并在之后协助Aragon公司进行了首次公开募股（IPO），并向杨森进行出售。在SierraOncology期间，她获得如何出售项目许可的经验，其中一项便是GSK所收购的JAK抑制剂momelotinib。

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　　经验丰富的企业家希望将基因疗法引入中国并使其负担得起

　　郑静（JaneZheng）

　　BeliefBioMed共同创始人兼首席执行官

　　BeliefBioMed 目前即将申请中国首个B型血友病基因疗法的批准，该公司已在多轮融资中筹集了数亿美元，并建立了大量项目。BeliefBioMed 发现自己跻身于临床上提供基因疗法的十几家生物技术公司之列。随着血友病B主导项目的注册试验完成给药，该公司目前正在等待52周的数据，以便在来年的某个时候提交NDA申请。在其背后，郑的300多人团队提出了一系列涵盖罕见和常见疾病的基因疗法，她希望有一天这些疗法不仅能治疗中国的患者，还能治疗包括中东和东南亚在内的周边地区的患者。

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　　一群妈妈解析研究、发起非营利组织并筹集资金以改变罕见疾病的药物开发

　　罕见病组织的妈妈领袖（Mom Leaders of Rare Disease Organizations）

　　她们称自己为“罕见病妈妈”，有时也称自己为“斗士妈妈”。当他们的孩子被确诊时，他们的旅程就开始了，然后医生告诉他们回家，珍惜剩下的不多的时间。然而她们并不屈服命运的安排，通过解析研究，启动非营利组织并筹集资金以尝试和激发新的治疗方法。她们同时也在重塑如何为微小患者群体进行临床试验的方式。多亏了这些妈妈，罕见病的治疗前景正在改善。

　　生物技术融资的低迷导致许多制药商搁置了家庭资助的疗法。但这并没有阻止家族组建实验室、公司和合资企业，将控制权交到他们手中。他们正在开发患者登记系统，消除数据孤岛并吸引制药投资。今年5月，一项称为“定制基因治疗联盟（BespokeGene TherapyConsortium）”、金额达9700万美元的合作计划获启动，旨在加快针对8种超罕见病症的基因疗法，并为其他疾病提供疗法开发路线图。他们也敦促监管机构进行改革。通常，针对极罕见疾病的临床试验无法找到足够的患者。为了回应妈妈们和其他罕见疾病倡导者的要求，FDA正在重新考虑其方法。

　　参考资料：

　　ENDPOINTS

　　文中图片均来自ENDPOINTS