前瞻基因产业全球周报第67期：法国疫情由当地不明毒株引发，“基因剪刀”有望彻底清

　　

　　

　　

　　世界首个完整基因编辑I期临床试验在成都完成：安全有效

　　近日，《自然·医学》杂志发表了由四川大学华西医院完成的全球首个CRISPR基因编辑I期临床试验的结果。该研究的试验对象是晚期非小细胞肺癌(NSCLC)患者。通过CRISPR基因编辑技术破坏患者T细胞中的PD-1(癌症细胞用于逃避免疫反应的位点)后，将T细胞输回12名患者体内。结果显示，患者血液中编辑后T细胞活性增强，只产生了1/2级与治疗相关的不良事件。这一结果显示该疗法具有安全性和可行性。

　　世卫组织强调新冠病毒来自大自然 中间宿主具体传播未知

　　5月1日，针对少数称新冠病毒“源自实验室”的说法，世界卫生组织(WHO)卫生紧急项目负责人迈克尔·瑞安表示了自己的看法。他指出，关于在武汉发现的新冠病毒从何而来，WHO不断听取无数科学家的意见，他们研究了基因序列，研究了病毒，并且很肯定这个病毒源自于大自然。

　　

　　黑龙江：入境人员一律实行“3次核酸检测+1次抗体检测”

　　28日，黑龙江省政府新闻办举行了第51场“黑龙江省应对新冠肺炎疫情联防联控”系列新闻发布会，针对国内外疫情防控形势新的重大变化，黑龙江省进一步做细做实“外防输入、内防反弹”有关措施，对入境人员一律实行“3次核酸检测+1次血清抗体(IgM和IgG)检测”，做到凡进必检、不漏一人、万无一失，坚决守住国门线。

　　哈尔滨“火眼”实验室诞生：7天建成、每日可检测核酸1万份

　　5月1日，历经7天火速打造的哈尔滨“火眼”实验室(气膜版)项目正式建成，投用后每日核酸检测通量将达10000份。该万人通量规模化核酸检测平台诞生后，将发挥规模化应急能力、“前哨”作用和覆盖作用，助力哈尔滨及时精准排查新冠病毒。

　　沈阳规定对重点人群做核酸检测，包括出租车、网约车驾驶员等

　　近日，沈阳发布疫情防控指挥部令第12号，要求按照市疫情防控指挥部第10、11号令有关要求，确保重点人群应检尽检、普通人群愿检尽检。科学划定重点人员检测范围，对境外来沈人员，有国内重点地区旅居史人员，发热门诊患者、入住院患者及陪护人员，医院、学校、餐饮企业从业人员，口岸检疫排查人员，公交车、出租车、网约车驾驶员等重点人群，按照感染风险水平和轻重缓急，分批分类有序实施，优先检测感染风险比较高的入境人员、隔离人员和医务人员。

　　复旦科学家发现新小型基因编辑工具 基因治疗迎来理想型工具

　　日前，复旦大学王永明课题组联合王红艳课题组从耳氏葡萄球菌中发现了一把小型的基因编辑工具并将其命名为SauriCas9。这把玲珑的“剪刀”在基因组中可编辑的位点数量和经典的SpCas9一样多，而比另一种小型基因编辑工具SaCas9可编辑位点更多。该研究成果填补了我国在鉴定小型CRISPR/Cas9工具领域的空白。新的小型基因编辑工具的发现，弥补了现有基因编辑工具的不足。

　　中科院遗传发育所曹晓风院士当选美国国家科学院外籍院士

　　当地时间4月27日，美国国家科学院(National Academy of Sciences，NAS)宣布了最新当选的120名院士及26名外籍院士名单，以表彰他们在原创研究方面深耕取得的杰出成就。截至目前，美国国家科学院院士总人数达到2403人，外籍院士达到501人。

　　RNF180/Septin9基因甲基化检测试剂盒(PCR荧光探针法)产品获批上市

　　近日，国家药品监督管理局经审查，批准了博尔诚(北京)科技有限公司生产的创新产品“RNF180/Septin9基因甲基化检测试剂盒(PCR荧光探针法)”的注册。本试剂盒用于体外定性检测人外周血血浆中 Septin9 基因甲基化，有效的提高早期大肠癌的检出率，显着提高患者的生存率。

　　华大基因：公司新冠病毒检测试剂盒已储备足量 原料保证每日持续生产

　　华大基因2019年年度业绩网上说明会4约9日下午在全景·路演天下举行。公司董事会秘书、法务总监徐茜表示，疫情发生后，公司第一时间组织研发力量，快速完成新冠病毒检测试剂盒研发，在2020年1月26日，华大基因的两款新型冠状病毒检测试剂盒及分析软件通过了国家药监局本次应急审批程序。公司的新型冠状病毒检测试剂盒产能可根据需求情况进行调整，并已储备足量试剂盒原料保证每日持续生产。

　　科学家提出农作物精准基因编辑发展策略

　　4月27日，《分子植物》在线发表中国农业科学院作物科学研究所转基因及基因编辑技术与应用创新团队的观点文章。该文综述了迄今为止报道的植物基因组精准编辑策略，阐述了最新精准基因编辑技术—引导编辑系统的基本原理，介绍了该系统在植物中的相关应用，并重点讨论了未来实现农作物高效精准基因编辑的可能研究方向与策略。

　　血管为何会衰老?长寿基因在作祟

　　血管衰老是导致心血管疾病的主要因素之一，那么，导致血管衰老的原因又是什么?5月5日，中国学者发表在《自然—通讯》杂志的一项研究首次绘制了灵长类动脉血管衰老的单细胞基因表达图谱，揭示了长寿基因FOXO3A的表达下调是血管衰老的驱动力。

　　高质量基因组揭示：茶树起源于中国西南

　　近日，安徽农业大学茶树生物学与资源利用国家重点实验室获得了茶树染色体级别的高质量参考基因组，并揭示了栽培茶树适应性进化机制。相关研究成果发表于《分子植物》。研究发现，来自国内不同地区的茶树遗传多样性研究结果支持了我国栽培茶树的西南起源学说。并且，鉴定得到一些在茶树品种选育和改良过程中，受到强烈选择的人工驯化基因。

　　

　　日研究所称现阶段日本新冠病毒或来自欧洲 基因特征接近

　　日本国立传染病研究所通过研究发布，3月以后在日本国内急速蔓延的新冠病毒有很大可能是通过欧美地区进入日本。他们对国内核酸检测呈阳性的560名新冠肺炎患者进行了病毒全基因组测序。同时，该研究所也从世界各地收集了约4500人的的病毒数据，从而对基因特征进行了分析。最新检测出的病毒与武汉检测出的病毒相比较，其特征更接近欧洲各国大肆传播的病毒。

　　BioRxiv：基因中隐藏着对抗COVID19的密码

　　在最近一项研究中，西澳大利亚大学的科学家正在开发一种针对COVID-19的新DNA测试，该测试可以提供比其他测试更快，更详细的结果。该测试可用于了解COVID-19的突变方式，帮助疫苗开发以及了解其在全球各地的迁移过程，例如，它如何适应新的宿主。目前，它已用于COVID-19研究，一旦获得美国食品和药物管理局的批准，它就可以用于对患者进行诊断测试。

　　法国科研机构研究显示：法国疫情由本地流传病毒毒株引发

　　法国巴斯德研究所4月28日发布新闻公告称，该所的一项“法国输入性与早期传播病毒的溯源分析”研究显示，法国的新冠肺炎疫情由一种在本地流传的来源未知的病毒毒株所引发。这一研究成果已于近日以预发表的形式在美国生物学论文档案网发布。

　　从真菌身上“借”基因 科学家培育出24小时都能发光的植物

　　科学家们利用真菌的基因制造出了一种发光植物。它们散发着奇异的绿光，看起来就像电子游戏里的造物。研究人员表示，这些发光的绿色植物不仅可以为家居装饰增添不寻常的元素，而且还为科学家探索植物的内部结构开辟了一条新途径。“在未来，这项技术可以被用来观察植物的不同组织中不同激素在其生命周期内的活动，而且是绝对无创性的。”

　　逆转衰老!可恢复端粒长度方法找到 为开发延缓衰老新药铺道

　　美国一个研究团队在抗衰老研究上取得了突破性进展：他们筛选了超过10万种已知的化学物质，成功发现了能够恢复小鼠体内端粒长度的小分子。2015年，科学家发现了一种名为PARN的基因，其在端粒酶的作用中地位突出。此次，哈佛大学及波士顿儿童医院的研究团队筛选了超过10万种已知的化学物质，以期寻找能够保护PARN健康功能的化合物，最终发现通过抑制一种名为PAPD5的酶可以实现，该酶能有效影响TERC，恢复端粒酶的正常平衡。

　　“基因剪刀”治艾滋：人类有望首次彻底清除病毒 待临床验证

　　德国汉堡的科学家正在使用新的基因与细胞疗法来对抗艾滋病。在汉堡生物技术初创公司Provirex的支持下，研究人员正在开发一种基于“基因剪刀”( gene scissors)的新疗法，从被感染细胞的基因组中“切出”HIV的原病毒，并消除该病毒。如果能够临床成功，这将是人类有史以来第一次在体内彻底去除HIV病毒，而之前对艾滋病的治疗只是抑制该病毒的复制和繁殖 。

　　喝咖啡可能改变基因活动

　　据英国《新科学家》杂志网站4月28日报道，研究表明，喝咖啡的人患某种疾病的几率会降低，例如心脏病，但人们并不知道原因。为了了解更多，荷兰伊拉斯谟大学鹿特丹医学中心的穆赫辛·甘巴里及其同事研究了咖啡摄入量是否与特定表观遗传标记——脱氧核糖核酸的化学标记——有关，这些标记会增加或减少可能影响健康的特定基因的活动。

　　新基因疗法可有效治疗完全色盲

　　近日，由蒂宾根和慕尼黑的研究小组领导的一项临床研究表明，新开发的一种用于治疗完全性色盲的基因疗法是安全的，而且初步证据证明其具有一定的效果。蒂宾根大学眼科医院刚刚完成了这种方法在患者中的首次临床研究。结果发表在《 JAMA Ophthalmology》上。

　　科学家鉴别出能有效降低人群阿尔兹海默病风险的关键基因突变

　　目前研究人员并不清楚是否KL-VS HET+状态能够保护机体抵御衰老相关的神经变性疾病，比如阿尔兹海默病(AD)等;近日，一项刊登在国际杂志JAMA Neurology上的研究报告中，研究人员通过研究在寻找能与APOE4(载脂蛋白e4)等位基因相互作用降低阿尔兹海默病风险的遗传因素时，他们发现，KL-VS的杂合状态或能保护机体抵御年龄相关的表型变化及认知功能下降，但目前研究人员并不确定其是否能保护携带APOE4的人群免于AD。

　　

　　临床微生物精准诊断企业迅敏康完成数千万人民币A轮融资

　　临床微生物精准诊断企业迅敏康完成A轮数千万人民币融资，投资方为翕然资本、青桐资本(财务顾问)。据了解，迅敏康由浙江大学的临床微生物、分子生物学、生物信息、机器学习专家共同创立。自主研发了世界领先的临床微生物测序和生物信息分析系统，并建立了业内最全、最准确的商用临床微生物基因数据库，以及一系列低成本、高效、灵敏的“一步法”荧光定量PCR产品。

　　专注孤儿病领域 Dynacure获5000万欧元C轮融资

　　法国药物开发公司Dynacure已完成5000万欧元的C轮融资。Dynacure成立于2016年，是一家专注于孤儿病药物领域的药物开发公司，目前主要的研发重点是中央核性肌病(Centronuclear and myotubular myopathies，简称CNM)上。Dynacure与美国制药公司Ionis Pharmaceuticals(专注研究RNA靶向药物领域)进行合作开发了DYN101项目，这是一种反义寡核苷酸(ASO)疗法，旨在调节动力蛋白2(DNM2)的表达以治疗CNM。

　　ROME Therapeutics获5000万美元A轮融资

　　专注于利用靶向重复基因组(repeatome)的技术开发药物的ROME Therapeutics已完成5000万美元A轮融资，以开发靶向“垃圾DNA”的新疗法，治疗癌症和自身免疫性疾病。许多非编码基因有重要的调控作用。过去很长一段时间内，科学家们并未认识到非编码基因的作用，因此给其冠上“垃圾DNA”的称号。ROME便是意在开发靶向这种“垃圾DNA”中重复基因组的治疗药物。

　　想让基因检测高效触达基层医疗 凡知医学完成数千万元A+轮融资

　　凡知医学近日完成由江苏新领创资本、天津科创资本参与投资的数千万元A+轮融资。本轮融资将用于进一步加快公司多款快速检测试剂及设备进入注册通道。凡知医学(FireGen Biomedicals)是一家全球化运营的生物医药企业，由拥有世界顶尖药企30年从业资历的海归科学家团队创立，针对重大疾病搭建先进的新一代核酸快速诊断试剂和仪器研发平台。

　　Taysha完成3000万美元种子轮融资 推进15款AAV基因疗法开发

　　4月30日， 位于美国德州达拉斯的Taysha Gene Therapies公司宣布完成3000万美元种子轮融资，以推进其15款腺相关病毒(AAV)基因治疗的开发，治疗中枢神经系统(CNS)的单基因疾病。此外，该公司还宣布与德州大学西南医学中心(UTSW)达成战略合作伙伴关系，以共同推进其基因疗法迅速进入临床。

　　

　　2019年我国诊断及基因检测行业共发生私募融资交易65起

　　根据前瞻产业研究院发布的《中国诊断试剂行业产销需求与投资预测分析报告》显示：据统计，2019年我国诊断及基因检测行业共发生私募融资交易65起，同比2018年下降约18%，但总融资金额与2018年相比仅略有下降，为约87亿美元。

　　

　　基因检测类公司交易数量和融资金额分别占行业总和的36%和70%

　　根据前瞻产业研究院发布的《中国诊断试剂行业产销需求与投资预测分析报告》显示：细分赛道中，基因检测类公司首屈一指，交易数量和融资金额分别占行业总和的36%和70%，其余赛道分布相对较为均匀。单看基因检测公司，肿瘤伴随诊断、肿瘤早筛早诊以及微生物新型检测是交易最为活跃的三个应用领域。

　　

　　3笔单笔融资金额大于1亿美元，占据了年度交易总额的1/3

　　根据前瞻产业研究院发布的《中国诊断试剂行业产销需求与投资预测分析报告》显示：另外过去一年，行业私募融资领域的头部效应非常明显。仅3笔单笔融资金额大于1亿美元交易的总金额，就占据了年度交易总额的1/3。这3笔头部交易分别是华大智造2亿美元的A轮、燃石医学1.3亿美元的C轮以及世和基因1.1亿美元的D轮融资。

　　

　　

　　2020-2025年全球DNA测序行业商业模式与投资预测分析报告

　　2020-2025年中国诊断试剂行业产销需求与投资预测分析报告

　　2020-2025年中国基因测序行业市场前瞻与投资战略规划报告

　　2020-2025年中国基因修饰行业市场前瞻与投资战略规划分析报告