荣昌生物「泰它西普」启动3期临床试验，治疗重症肌无力

　　▎药明康德内容团队报道

　　12月14日，荣昌生物宣布，泰它西普（RC18）治疗全身型重症肌无力（gMG）的中国境内3期临床试验已启动。值得一提的是，今年11月，泰它针对该适应症的申请已被中国国家药监局药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗品种。

　　泰它西普是一款BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药，它可以通过同时抑制BLyS和APRIL两个细胞因子的过度表达，“双管齐下”阻止B细胞的异常分化和成熟，从而治疗B细胞介导的多种免疫性疾病。2021年3月，泰它西普首个获得中国国家药监局（NMPA）批准上市，用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）。

　　除了系统性红斑狼疮，荣昌生物还在探索泰它西普治疗更多适应症的潜力。根据荣昌生物早先发布的新闻稿，该药用于IgA肾病、视神经脊髓炎谱系疾病、类风湿关节炎、原发性干燥综合征、重症肌无力、多发性硬化等适应症的临床研究均已进入3期临床研究阶段。

　　本次在中国境内启动的是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床研究，旨在评价泰它西普治疗全身型重症肌无力患者的有效性和安全性。该研究由北京医院牵头负责，计划纳入100例受试者，按照1:1的比例随机分配至泰它西普240 mg组和安慰剂组。

　　泰它西普治疗全身型重症肌无力的中国境内2期临床研究结果表明，该药能显著改善患者的病情，并拥有良好的安全性。数据显示，泰它西普160 mg组的QMG评分（重症肌无力评分Quantitative Myasthenia Gravis Score，是重症肌无力临床研究中最常用的量表之一）平均降低7.7分，240 mg组的QMG评分平均降低9.6分，具有临床意义的显著疗效（改善3分有临床意义，改善5分以上有显著疗效）。

　　重症肌无力是一种罕见的慢性自身，已被纳入中国《第一批罕见病目录》。该病由针对突触后膜上乙酰胆碱受体、肌肉特异性激酶或其他乙酰胆碱受体相关蛋白的自身抗体引起，可不同程度影响眼球运动、吞咽、言语、活动和呼吸功能，约85%的患者会出现眼肌以外的症状，发展为全身型重症肌无力（gMG）。目前，治疗重症肌无力的主要治疗方法以胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂为主，部分患者因药物疗效、耐受性或使用禁忌等问题无法充分有效地控制病情，临床存在大量未被满足的需求。

　　希望泰它西普在后续临床研究中取得更多突破，早日为患者带来新的治疗选择。

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　　参考资料：

　　[1]荣昌生物泰它西普治疗重症肌无力Ⅲ期临床试验启动. Retrieved Dec 14，2022, from https://mp.weixin.qq.com/s/kWu81Q8Pz4TVqimPfRTWNA

　　[2]疗效显著！荣昌生物泰它西普治疗全身型重症肌无力2期研究数据公布. Retrieved Oct 31， 2022. from https://mp.weixin.qq.com/s/PO_Q10fN3ieBtblKXVfEMw

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