阿尔兹海默病迎来“重磅炸弹”，首款新药或明年上市

　　时隔17年，针对阿尔茨海默病（Alzheimer’s Disease，下称“AD”，俗称“老年痴呆症”）终于有望迎来新药。

　　10月23日，美国生物技术公司百健（Biogen）与其日本合作伙伴卫材（Eisai）宣布，将向美国食品药品管理局（FDA）申请早期阿尔兹海默症治疗药物“Aducanumab”的上市许可，并将继续与欧洲、日本等地区的监管机构进行协商。

　　宣布此消息后，百健公司和卫材公司的股票价格一路飞涨。百健昨日收盘大涨26%，市值大涨近108亿美元（折合人民币约为750亿元）。

　　据悉，如若获得批准，Aducanumab将成为首个能改善阿尔茨海默病临床症状的药物，同时也将证明减少脑内淀粉样蛋白的积累将有利于老年痴呆症状的改善。

　　

　　“全球任何一家公司如果能够研发出延缓AD进展的药物，将是一个‘超级重磅炸弹’。”礼来神经科学领域医学总监吴胜虎曾如是对第一财经记者表示。古跟海姆证券（Guggenheim Securities）则称，如果Aducanumab获得批准，它的年销售额将达到100亿美元或更多。

　　一组数据显示，2002年以来，制药企业先后投入2500多亿美元用于AD新药研发，但最后大多以三期临床失败告终，甚至2018年辉瑞公开宣布彻底关闭阿尔兹海默病的新药开发。从2002年至今，有超过200项临床研究中，成功上市的AD药物仅有一个，药品研发失败率高达99.6%。

　　今年3月21日， 百健和卫材联合发布声明，在研新药aducanumab被独立数据监督委员会出具了无效性分析，认为其达到预期效果可能性很低，这直接导致了aducanumab两项代号为ENGAGE和EMERGE临床试验的终止。

　　尽管如此，众多药企仍愿为阿尔兹海默症赴汤蹈火在所不辞，这与其背后是每年百亿美元级的待开发市场有关。

　　曾有相关报告预计2015年到2030年，将会有累计10亿人患上老年痴呆症。中国阿尔兹海默氏病委员会常委理事乔立艳曾公开表示，研究表明，65岁以上人群中，每20人中就有1个阿尔茨海默症；85岁以上人群中，每10人中就约有2.5人罹患该病。

　　据此推算，中国目前阿尔兹海默病患者有600万～800万，每年还有近100万的新增确诊病例，并逐年还有增长的趋势。

　　“目前市场上有4种针对阿尔兹海默症的药。它们针对减缓认知功能下降方面有短期作用，但并不能减缓疾病恶化。三种乙酰胆碱酯酶抑制剂（Donepezil, Galantamine和Rivastigmine）和一个谷氨酸NMDA受体拮抗剂（Memantine）。”苏州新旭医药有限公司相关负责人对第一财经记者表示。

　　实际上，这四种药物都在十多年前就已获得批准。

　　上述新旭负责人还对记者说到，目前阿尔兹海默症的病因及发病机制尚未完全阐明。有限的了解限制了药物靶点的选择。另外，客观的早期诊断、评估病情进程的鉴别的局限性是研发阿尔茨海默症新药研发另一个限制因素。

　　与此同时，临床试验还需要耗费企业巨额资金。“由于需要病人人数庞大与试验时间长久，每一个完整的临床试验都需要数十亿美金的投入。”该新旭公司负责人说到。据悉，新旭公司是在2015年开始专注在AD的诊断和治疗。

　　新旭方面对第一财经记者说到，从已经公布的结果来看，分析更大量的临床数据后，接受高剂量Aducanumab的患者，Aducanumab能够显著改善患者认知能力。如果长期药物安全性高，业界非常期待Aducanumab可以获批，让上千万的阿尔兹海默病患者和家庭直接受益。从医学的角度来看，这是振奋人心的消息，因为证实AD是有机会经由治疗而改善的，给投入这个领域的业界和投资者，打了剂强心针。但从药物疗效的角度来看，业界还是需要持续开发更有效，针对其它靶点的新型药物。

　　拥有国际首个原创抗老年痴呆寡糖类药物甘露寡糖二酸（GV-971）的药企绿谷制药方面对第一财经记者表示，绿谷从2009年开始参与AD药物研发至今，累积投入近30亿元人民币。

　　不过，绿谷制药已经于2018年10月16日递交了甘露寡糖二酸（GV-971）的上市申请，其申请适应症为轻中度阿尔兹海默症。甘露寡糖二酸由中国海洋大学、上海药物研究所和绿谷制药联合开发，历经21年。被认为是有望成为全球首个糖类多靶抗阿尔兹海默病创新药物。

　　此次基于“β—淀粉样蛋白”假说的Aducanumab是一种单克隆抗体，十分昂贵，可以用于治疗轻度认知障碍和阿尔兹海默病早期症状的患者。