BridgeBio：公布BBP-418在 2i 肢带型肌营养不良症患者的积极 2

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　　2022年3月15日，BridgeBio Pharma（简称“BridgeBio”） 宣布了 BBP-418在 2i 型肢带型肌营养不良症（ LGMD2i ）患者中2期研究的积极数据，并在田纳西州纳什维尔举行的 2022 年肌肉萎缩症协会 (MDA) 年会的海报中展示了结果。

　　

　　这项开放标签研究旨在探索在三个队列中接受递增剂量 BBP-418 的 LGMD2i 患者的临床疗效和药效学 (PD) 评估的安全性和耐受性、可行性和有效性。试验共招募了 14 名参与者，包括门诊和非门诊的LGMD2i患者。根据治疗 90 天和 180 天后观察到的数据：

　　

　　显示患者糖基化α-dystroglycan（αDG）与总αDG的比值较基线增加了43%，这表明口服治疗有可能解决LGMD2i的根本原因，并推动患者的功能改善。

　　

　　在所有组中，受试者的肌酸激酶（CK，肌酸激酶是肌肉萎缩的关键标志）均出现了统计学上显著的下降，所有组在90天下降了70%，第1组和第2组在180天下降了77%。其中11人的CK至少减少了50%，75%的受试者达到了正常范围的2倍，表明肌肉萎缩的减少。

　　

　　第1组和第2组的第90天的步行检测（10MWT）速度增加了0.08m/s(3%)，第180天增加了0.12m/s(4%)。

　　在6个月时测量了10MWT，并与自然史数据进行了比较，显示与入组前的6个月相比，患者的10MWT下降了0.12m/sec。

　　

　　BBP-418在广泛的剂量水平上具有良好的耐受性，没有观察到与治疗相关的严重不良事件、剂量限制毒性或停药。

　　

　　LGMD2i 是一种遗传性常染色体隐性肌营养不良症，由 fukutin 相关蛋白 (FKRP) 突变引起，会导致手臂和腿部肌无力和肌肉萎缩的疾病，尤其是臀部和肩膀周围的骨骼肌。这种疾病的症状通常在儿童晚期发作，并在接下来的23-26年间逐渐恶化，直到患者通常坐上轮椅无法自由活动。目前该疾病尚无治愈方法。在美国和欧盟约有 7,000 名患者存在潜在可治疗突变，在中国的发病情况尚不明确。

　　

　　BBP-418旨在使肌肉细胞适当糖基化αDG，恢复正常功能，并可能改善患者的肌肉强度和功能。 BridgeBio 计划在 2022 年与监管卫生机构合作，并打算在下半年启动 3 期临床试验。 倘若试验顺利，有望成为首款获批于治疗LGMD2i患者的疗法。

　　

　　BridgeBio是一家致力于为遗传疾病和由明确基因导致的癌症患者发现、创造、测试和提供变革性药物的生物制药公司。BridgeBio的产品管线有超过30个在研项目，涵盖从临床前到临床后期。

　　

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