2021Q3 ｜ NMPA批准的新药

　　

　　2021年第三季度，NMPA共批准15款新药（首次批准，不包括新适应症），包括6款化药，5款生物药，2款中药和2款疫苗。

　　2021Q3 NMPA批准的新药

　　

　　卡非佐米

　　7月9日，百济神州卡非佐米（商品名：凯洛斯）获药监局附条件批准上市，与地塞米松联用，治疗复发或难治性（R/R）多发性骨髓瘤（MM）成人患者，患者既往至少接受过2种治疗，包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂。2019年10月，百济神州通过与安进的战略合作，获得卡非佐米在中国的授权。

　　蛋白酶体可分解受损或不再需要的蛋白质，从而在细胞功能和生长中发挥着重要作用。研究表明，卡非佐米可以抑制蛋白酶体，从而导致蛋白质在细胞内的过度累积。通过这项抑制作用卡非佐米可以致使一些细胞的死亡，特别是针对通常含有大量异常蛋白的骨髓瘤细胞。

　　Sabin株脊髓灰质炎灭活疫苗

　　7月14日，科兴生物Sabin株脊髓灰质炎灭活疫苗（sIPV）获得药监局批准上市，用于婴幼儿及儿童，主要用于2月龄及以上的婴幼儿，预防由脊髓灰质炎病毒Ⅰ型、Ⅱ型和Ⅲ型导致的脊髓灰质炎（小儿麻痹症）。

　　该疫苗基础免疫程序为3剂次，首次免疫从2月龄开始，连续3次，每次间隔至少1个月；18月龄加强免疫一次。

　　阿兹夫定

　　7月23日，河南真实生物的阿兹夫定片通过药监局优先审评审批程序附条件批准上市，与核苷逆转录酶抑制剂及非核苷逆转录酶抑制剂联用，治疗高病毒载量的成年HIV-1感染患者。

　　阿兹夫定（Azvudine，FNC）是现任河南师范大学校长常俊标教授发明、河南真实生物、郑州大学、河南师范大学、河南省科学院高新技术研究中心共同研发的新型核苷类逆转录酶和辅助蛋白Vif抑制剂，也是首个双靶点抗HIV-1药物。它能够选择性进入HIV-1靶细胞外周血单核细胞中的CD4细胞或CD14细胞，发挥抑制病毒复制功能。

　　索立德吉

　　7月23日，诺华索立德吉上市申请获得药监局批准，用于治疗基底细胞癌（BCC）。 磷酸索立德吉是诺华开发的一款口服性Smoothened（SMO）抑制剂。 2017年印度太阳制药与诺华签署了一份许可协议，获得了索立德吉的全球范围商业化权利。 SMO是一种跨膜蛋白，是Hedgehog（Hh）信号传导通路的一部分。 Hh信号通路在干细胞维持、组织修复、晚期基底细胞癌中发挥关键作用。 索立德吉通过调控此通路，阻止或减少癌变的发展。

　　13价肺炎球菌多糖结合疫苗

　　9月10日，康泰生物宣布其子公司民海生物13价肺炎球菌多糖结合疫苗上市申请获得药监局的批准。这是全球第3家获得13价肺炎球菌多糖结合疫苗药品注册证书的企业。

　　该13价肺炎球菌多糖结合疫苗是民海生物自主研发的全球首创双载体13价肺炎球菌多糖结合疫苗，采用两种载体蛋白（破伤风类毒素/白喉类毒素）与肺炎球菌荚膜多糖结合，适用于2月龄-5周岁婴幼儿和儿童。接种本疫苗后，可使机体产生免疫应答，用于预防由肺炎球菌血清型 1、3、4、5、6A、 6B、7F、9V、14、18C、19A、19F 和 23F引起的侵袭性疾病（包括菌血症性肺炎、 脑膜炎、败血症和菌血症）。

　　替格列汀

　　8月3日，田边三菱制药的DPP-4抑制剂氢溴酸替格列汀片获国家药监局批准上市，用于治疗2型糖尿病患者。

　　DPP-4具有分解胰高素样肽-1（GLP-1）的作用，而GLP-1可以通过刺激胰岛B细胞分泌胰岛素、抑制胰高血糖素分泌、延迟胃排空、增加饱腹感以及让胰岛细胞重生的方式来降低血糖。 替格列汀片可以减少GLP-1在体内的失活，使内源性GLP-1水平升高，从而降低血糖。 每日服药一次，能够有效降低餐后血糖水平和空腹血糖水平。 2012年9月，该药首次在日本获批上市，随后在韩国等国家和地区获批。

　　派安普利单抗

　　8月3日，康方生物/正大天晴开发的PD-1单抗药物派安普利单抗获国家药监局批准上市，用于治疗至少经过二线系统化疗复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤（r/r cHL）患者。这是国内上市的第5款国产PD-1单抗。

　　派安普利单抗最初由康方生物开发，是目前全球唯一采用IgG1亚型且经Fc段改造的新型PD-1单抗，其抗原结合解离速率更慢，晶体结构分析显示具有独特的结合表位，能够持久阻断PD-1/PD-L1结合。与其他已上市PD-1产品的差异化，可能使免疫治疗效果更强，免疫相关不良反应更少。

　　beroctocog alfa

　　8月10日，韩国GC绿十字公司的绿茵芷（注射用重组人凝血因子VIII）获国家药监局批准上市，用于血友病A患者（≧12周岁）的出血预防和控制治疗。

　　绿茵芷是第三代重组人凝血因子VIII。在生产全过程中，包括细胞培养、纯化、配置过程中未添加人或动物来源白蛋白，大大降低病原菌传播风险。生产过程中采用S/D法进行病毒灭活、采用纳米膜(20nm)的过滤技术用于去除病毒以及潜在的蛋白聚集体、使用了混合3种Amino-acids的高纯度产品的专利技术，保证产品质量，使其安全性显著提高。

　　达妥昔单抗β8月12日，百济神州达妥昔单抗β注射液获药监局批准上市，用于治疗：1) ≥12月龄的高危神经母细胞瘤患者，这些患者既往接受过诱导化疗且至少获得部分缓解，随后进行过清髓性治疗和干细胞移植治疗；2) 伴或不伴有残留病灶的复发性或难治性神经母细胞瘤。 这是国内获批的首个用于高危神经母细胞瘤的免疫疗法。 该药位列NMPA首批临床急需境外新药名单，此前上市申请获CDE优先审评资格。

　　达妥昔单抗β是EUSA Pharma开发的一款GD2单抗，于2015年3月获得FDA批准，同年8月又在欧盟获批，商品名为Qarziba，是FDA批准的首个专门治疗儿童高危神经母细胞瘤的药物。

　　阿普米司特

　　8月16日，安进的阿普米司特片获得药监局批准上市，用于治疗银屑病。该药位列NMPA首批临床急需境外新药名单，此前上市申请获CDE优先审评资格，从申报上市到获批仅用了半年时间。

　　阿普米司特是一款小分子磷酸二酯酶4(PDE-4)抑制剂，可通过升高细胞内环磷酸腺苷（cAMP）水平，抑制炎性介质的生成，并增加抗炎细胞因子。

　　阿普米司特由新基制药开发，2019年1月，BMS宣布740亿美元收购新基后，美国联邦贸易委员会（FTC）要求其剥离新基Otezla。理由是Otezla的适应症与BMS已上市的Orencia、在研品种口服Tyk2抑制剂重叠度高，使BMS在银屑病市场拥有过大的份额。同年6月，BMS宣布出售新基的Otezla。8月，安进以134亿美元现金的价格收购Otezla的全球权益。

　　赛帕利单抗

　　8月30日，誉衡药业/药明生物联合开发的抗PD-1全人创新抗体药物赛帕利单抗（GLS-010）获得药监局批准上市，用于治疗二线以上复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤（r/r cHL）患者。这是NMPA批准的第6款国产PD-1单抗。

　　赛帕利单抗是我国第一个使用国际先进的转基因大鼠平台（OmniRat?）自主研发的全人源单克隆抗体，可与PD-1受体结合，阻断其与PD-L1和PD-L2之间的相互作用，阻断PD-1通路介导的免疫抑制反应，进而激活抗肿瘤免疫反应。它与PD-1的结合位点位于PD-1的C strand、FG loop和G strand，与PD-L1/PD-1的结合区域十分接近，可以360度全方位阻断PD-1与PD-L1的结合，从而可能具有更好的阻断效力。赛帕利单抗还经过了S228P修饰，在228位用脯氨酸代替丝氨酸，这种突变已被证明能稳定链间二硫键的形成，阻止Fab臂交换，克服了IgG4不稳定性引起的疗效和毒性的不可预测性。

　　瑞基仑赛

　　9月3日，药明巨诺瑞基仑赛（relma-cel）注射液获国家药监局批准上市。这是国内获批的第2款CAR-T细胞疗法。

　　瑞基仑赛是美国细胞疗法公司Juno开发的一款靶向CD19的CAR-T细胞疗法。2016年4月，Juno与药明康德联合创立药明巨诺，共同在中国进行CAR-T和T细胞受体(TCR)疗法的本土化开发。

　　CAR-T疗法首先从患者的血液中提取T细胞，并在体外对这些细胞进行基因改造，装上识别癌细胞表面CD19抗原的“嵌合抗原受体”（CAR）。然后将改造后的细胞大量扩增，回输导患者体内，从而增大CAR-T细胞在体内的存活率。CAR-T细胞在患者体内一旦存活，将继续繁殖，最终实现对癌细胞的攻击。

　　非诺贝酸

　　9月7日，NMPA批准艾伯维非诺贝酸上市， 用于治疗血脂异常和高甘油三酸酯血症，并且在治疗混合性血脂障碍和CHD或CHD等危症患者（该类患者采用最佳他汀治疗以达到LDL-C目标）时与他汀类药物联合应用。

　　非诺贝酸是一款PPARα激动剂，最早在2009年8月获得FDA批准上市。

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