速递 ｜ 肾透析患者的福音！潜在“first-in-class”疗法获FDA咨询

　　▎药明康德内容团队编辑

　　Ardelyx今日宣布，美国FDA心血管和肾脏药物咨询委员会（CRDAC）以9比4的投票结果，支持使用Xphozah（tenapanor）作为单药协助进行透析治疗的成人慢性肾病（CKD）患者控制血磷含量。若Xphozah最终获批，其将会成为首个且是目前唯一一个，每日服用两次，用以降低血磷含量的磷酸盐吸收抑制剂。

　　

　　高磷血症是指患者血液中磷酸盐浓度高出正常水平的情况。它本身没有明显的症状，但是，血液中磷酸盐浓度长期偏高会影响钙磷沉积，引起低钙血症，进而引起继发性的甲状腺功能亢进，肾性骨病等等。肾脏是负责调节磷平衡的重要器官，当肾功能严重受损时，磷不能从体内充分排出，因此，高磷血症也是CKD患者，尤其是血液透析患者的常见情况。尽管使用磷酸盐粘合剂进行治疗（高磷血症目前唯一批准的治疗方法），随着时间的推移，仍有70%接受透析治疗的CKD患者的血磷浓度持续升高。血磷浓度≥5.5 mg/dL已被证实是透析患者心血管发病和死亡的重要危险因素，国际上公认的治疗指南建议将血磷浓度控制在2.5-4.5 mg/dL之间。

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　　Ardelyx公司的Xphozah是一种胃肠道中的钠离子转运蛋白NHE3抑制剂，它可以减少胃肠道从食物中摄取的钠离子量，从而增加胃肠道细胞中质子的浓度。升高的质子浓度可以抑制胃肠道细胞上的紧密连接，降低磷酸盐的吸收，从而降低血液中磷酸盐的浓度。Xphozah对于钠离子和磷酸盐吸收的抑制作用是选择性的，不会影响肠道吸收其他离子、分子和营养物质。此外，药物本身也不会被胃肠道吸收，而是会随排泄物排出体外，降低了副作用发生的可能性。

　　

　　图片来源：123RF

　　CRDAC对Xphozah作为CKD透析成人患者控制血磷疗法的审查，是基于一项全面、包含超过1200位患者、共三项3期临床试验的结果。在所有的试验当中（PHREEDOM、BLOCK、 AMPLIFY），Xphozah展现良好的安全性与疗效，并皆达成试验的主要与关键次要终点。

　　此外，CRDAC并同时以10比2的投票结果（一位弃权），支持Xphozah与磷酸盐粘合剂（phosphate binder）联合使用，协助进行成人CKD透析患者控制血磷含量。

　　“今日CRDAC的投票结果对CKD患者群体而言是一项重要的发展。现有获批控制血磷浓度药品皆属于磷酸盐粘合剂类，许多患者无法有效通过这类药品控制血磷含量，”Ardelyx的总裁兼首席执行官Mike Raab先生说道，“我们有信心，来自三项临床3期试验，共超过1200位病患的数据，能够支持Xphozah在美国获批成为CKD透析成人患者的血磷控制疗法。我们希望今天对数据的讨论、CRDAC的意见、病患的需要以及广大肾病患者群体的声音，将能够被反映在FDA最终的审查结果上。”

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　　参考资料：

　　[1] Ardelyx Announces FDA Advisory Committee Votes that the Benefits of XPHOZAH? (tenapanor) Outweigh its Risks for the Control of Serum Phosphorus in Adult Patients with Chronic Kidney Disease on Dialysis. Retrieved November 17, 2022 from https://ir.ardelyx.com/news-releases/news-release-details/ardelyx-announces-fda-advisory-committee-votes-benefits-xphozahr

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